Emofilia A, nuovi dati positivi su anticorpo Roche

Milano, 10 nov. (Adnkronos Salute) – Nuove conferme sull’anticorpo emicizumab nel trattamento dell’emofilia A sono state annunciate da Roche al 62° meeting annuale dell’American Society of Hematology (Ash), svoltosi in modalità virtuale. I risultati riguardano un’analisi dei dati aggregati di follow-up a 3 anni relativi a 401 pazienti provenienti dai trial registrativi Haven 1-4. Questi studi “rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di emicizumab nei pazienti adulti, adolescenti e bambini affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII” della coagulazione del sangue.
Emicizumab, un anticorpo bispecifico dei fattori IXa e X, per tutta la durata degli studi ha mantenuto bassi i tassi di sanguinamento – si legge in una nota – con tassi annualizzati di sanguinamenti basati su modello che sono rimasti bassi, a 1,4 (intervallo di confidenza Ic al 95%: 1,1-1,7), durante l’intero periodo di valutazione. Inoltre, la percentuale di partecipanti trattati che ha avuto zero sanguinamenti (70,8-83,7%) è aumentata nel corso delle 24 settimane. La profilassi con emicizumab ha risolto anche il 95,1% delle articolazioni bersaglio. I risultati hanno dimostrato che il profilo di sicurezza di emicizumab era in linea con le precedenti osservazioni, senza nuove segnalazioni in merito alla sicurezza dopo il follow-up prolungato. Anche secondo la prima analisi ad interim del database European Haemophilia Safety Surveillance (Euhass), anch’essa presentata al summit Ash, il profilo di sicurezza di emicizumab nel contesto reale è in linea con quello osservato nelle sperimentazioni cliniche.
“Dopo quasi 3 anni di follow-up, emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A di tutte le età, con e senza inibitori del fattore VIII – afferma Giancarlo Castaman, direttore Centro malattie emorragiche e della coagulazione, Azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze – Questo trattamento infatti riduce in misura significativa i sanguinamenti, soprattutto spontanei, non solo rispetto al trattamento on-demand, ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con agenti by-passanti o fattore VIII. Aspetto importante è inoltre l’assenza di eventi avversi significativi: emicizumab rimane ben tollerato nel follow-up a lungo termine e ad oggi non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In conclusione, possiamo dire che questi dati confermano quindi ancora una volta la sicurezza e l’efficacia della terapia con emicizumab”.
I dati degli studi Haven – ricorda Roche – hanno permesso l’approvazione di emicizumab per il trattamento di soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 90 Paesi in tutto il mondo e di soggetti senza inibitori del fattore VIII in oltre 80 Paesi, compresi Usa, Ue e Giappone. Dalla sua approvazione iniziale oltre 3 anni fa, 8.200 persone sono state trattate con emicizumab su scala internazionale, e negli Usa emicizumab è ora il trattamento preventivo (di profilassi) maggiormente prescritto per l’emofilia A.